Én sykdom – to helt forskjellige skjebner

Én sykdom – to helt forskjellige skjebner

Line og Tommy har samme sykdom, forskjellen er stamcellebehandling.

Over 400 MS-pasienter har betalt langt over en halv million hver for å kunne ha det som Line Flesjaa. I Danmark og Sverige er stamcellebehandling standard. Men ikke i Norge.

I ulendt og til tider bratt terreng på øya Ombo utenfor Stavanger setter Line ett bein foran det andre. Beina er stødige, og de bærer kroppen hennes over lyng, mose og trær som har blåst i bakken.

– Jeg er glad ... for at jeg faktisk kan gjøre dette selv.

Hun smiler.

Dette skulle hun egentlig ikke ha klart.

Line Flesjaa fryktet det verste da hun fikk beskjeden av legene.

Hun satt i bilen da synet hennes ble snudd opp ned. Fysisk opp ned.

Hun ble livredd. Noe var veldig galt.

To leger kalte Line inn og ba henne sette seg i en god sofa.

«Nei, nå er det slutt», tenkte Line. Hun var redd for å dø.

Skulle Line Flesjaa, som elsket å gå tur i fjellet, ikke kunne gjøre det lengre?

Legene fortalte at Line hadde fått MS. De hadde sett flekker på hjernen og spor etter en betennelse i ryggmargsprøven.

Tankene til Line begynte å snurre. Hun hadde alltid vært så aktiv. Hun elsket å være ute i naturen.

Skulle hun miste kraften i beina?

Måtte hun slutte å gå på tur?

Tommy Herredsvela på vei mot familiegården.

Det knaser i grusen på veien opp mot familiegården i Bjerkreim. Tommy Versland Herredsvela beveger seg med vaklende skritt, godt hjulpet av krykkene sine. Framfor ham ligger drømmen.

Tommy Herredsdvela i fjøset på familiegården.

– Det betyr alt for meg å kunne drive gården en dag. Men akkurat nå er det litt langt unna, sier Tommy.

For over 10 år siden merket Tommy at noe var galt.

Hodepine, svimmelhet og problemer med balansen gjorde at legen trodde han hadde krystallsyke.

Men:

– Jeg så visst ut som et sjakkbrett i hodet ... på MR, sier Tommy.

Dette var to år senere, i 2015. MS-sykdommen ble altså oppdaget sent ...

Faren hadde fått påvist MS, dermed kunne Tommy umulig ha sykdommen, mente legen. Bare én av en million arver immungener av foreldrene sine.

– Jeg er vel én av en million da, sier Tommy og trekker på skuldrene.

MS er en autoimmun sykdom som gjør at immunforsvaret går til angrep på nervecellene i hjernen og ryggmargen.

Stamcellebehandling stopper dette angrepet.

Med en slik behandling innebærer en transplantasjon hvor pasientens egne stamceller hentes fra beinmargen. Videre brukes cellegift for å ta knekken på kroppens immunceller. Etter dette settes stamceller inn igjen, som kan lage nye immunceller.

Både Line og Tommy ville ha stamcellebehandling.

Begge fikk nei.

– Jeg spør om stamcellebehandling hver gang jeg er hos nevrologen. Jeg har spurt hvert halvår siden 2015, sier Tommy.

Odelsgutten Tommy er avhengig av gåstol, og han kan ikke lenger jobbe på gården eller kjøre bil og gravemaskin.

Stamcellebehandling er ikke en del av standardtilbudet til MS-pasienter i Norge. Behandlingen gis kun unntaksvis, i veldig alvorlige tilfeller.

MS-forbundet har i mange år kjempet for at behandlingen skal bli en del av et vanlig behandlingsløp for pasientene. De har til nå samlet inn nesten 17.000 underskrifter i sin kampanje for stamcellebehandling.

Ifølge dem rammer sykdommen i all hovedsak personer i alderen 25 til 45 år.

Therese Wammeli Johannesen er leder for MS-forbundet i Rogaland.

– Tenk å være i en etableringsfase og få en så alvorlig diagnose som MS. Da er du villig til å gjøre hva som helst for å bedre fremtidsutsiktene, sier Therese Wammeli Johannesen, som er leder i Rogaland MS-forening.

Slik var det for Line også. Hun gikk drastisk til verks, og solgte huset sitt i Sandnes, og flyttet med familien til hytta på Ombo.

Da trebarnsmoren Line fikk beskjed om at hun hadde MS i 2018, flyttet hun og familien til Ombo.

Så startet hun en innsamlingsaksjon. Pengene fra denne og hussalget brukte hun til å reise til Russland, for å få utført stamcellebehandling. Behandlingen koster normalt mellom 500.000 og 800.000 kroner.

Fra sykesengen i Moskva filmet Line videoer av seg selv som hun sendte hjem til familie og venner. Behandlingen er kjent for å være svært krevende.

– Jeg var redd. Nå begynte den tøffe behandlingen, sier Line.

Her får Line Flesjaa stamcellebehandling i Russland. Det kunne hun ikke få i Norge.

Den høye dosen cellegift slår ut hele immunsystemet. Behandlingen gir økt risiko for infeksjoner, og etterpå må pasientene være på isolat.

Studier gjort fram til 2015 tilsa at én prosent ville dø av stamcellebehandling. Men MS-forbundet mener at nå er stamcellebehandling mye tryggere.

– Når man har så mange rapporter fra USA, Russland, Mexico og ikke minst Sverige, som viser at behandlingen gir god effekt, så burde det være tilbudt til alle, sier MS-forbundets Johannesen.

På Haukeland sykehus i Bergen pågår det en studie som tar sikte på å finne ut hvor bra stamcellebehandling er.

– Vi vet at behandlingen virker, at den er effektiv og at den er ganske sikker. Men vi er fremdeles ikke sikre på at den er bedre enn den beste behandlingen vi gir uten stamcellebehandling, sier overlege og professor Øivind Torkildsen ved Haukeland universitetssjukehus.

Øivind Torkildsen er professor og nevrolog ved Haukeland universitetssjukehus.

RAM-MS-studien tilbyr noen pasienter stamcellebehandling og andre de mest effektive MS-medisinene man har i dag. Så sammenlignes effekten av dette.

Resultatene fra studien vil danne grunnlag for om stamcellebehandlingen skal bli en del av det vanlige behandlingstilbudet i Norge.

– Det vil alltid være behov for stamcellebehandling til noen former for MS uansett. Av og til har vi ikke andre behandlinger som virker. Men om det skal inn i standardbehandlingen av sykdommen? Da tenker jeg at denne studien vil bety ganske mye.

Øivind Torkildsen er blant dem som leder og gjennomfører stamcellestudien i Bergen.

Resultatene fra studien vil være klare om rundt tre år.

I mellomtiden må de fleste MS-pasienter som vil ha stamcellebehandling gjøre som Line, og reise til utlandet.

Hun sitter hjemme i stua på Ombo og ser på gamle videoer fra Russland.

Kvinnen på videoene har nesten ikke hår. Hun har slanger koblet til halsen.

«Nå er innhøsting av stamceller i gang».

Line Flesjaa ser på video fra stamcellebehandlingen i Russland.

– Jeg var veldig sliten. Jeg var redd det skulle være mislykket, sier Line.

I dag tenker hun at hun egentlig var «ganske gal» som turte å reise til Russland for behandling. Hun legger ikke skjul på at det var tøft. Men hun følte seg trygg.

– Men hadde jeg fått dette i Norge, hadde jeg ikke vært i tvil, sier Line.

Likevel advarer hun:

– Dette er ikke en «quick fix». Aldeles ikke.

Tommy tenner en sigarett. Han står på terrassen hjemme og ser ut på fjellene på den andre siden av dalen.

Tommy Herredsvela på terrassen sin skuende utover dalen.

Etter å ha presset på for å få stamcellebehandling siden 2015, øynet Tommy et håp om å få delta på studien i Bergen som en testperson.

Men han fikk nei.

Sykdommen hadde utviklet seg for mye til at behandlingen ville gi en god effekt.

Tommy har ikke gitt opp drømmen om å ta over gården. Men stamcellebehandling har han slått fra seg.

– Jeg tør ikke. Jeg har en bekjent der både han og kona hadde MS, og de reiste til Mexico for å få behandling. Men det var bare han som kom hjem.

Selv om Tommy har gitt opp å få stamcellebehandling, har han fortsatt en drøm om å ta over gården.

Legene vet lite om hvordan det har gått med de over 400 norske pasientene som har reist til Russland, Mexico og andre steder for selvbetalt stamcellebehandling. På Sørlandet sykehus har forskerne nylig gått i gang med å kartlegge disse pasientene.

Men utålmodigheten blant MS-forbundet og MS-pasienter, som vil ha stamcellebehandling som standard behandlingstilbud, har nådd Stortinget.

Fremskrittspartiet har fremmet et forslag til Stortinget om å tilby MS-pasienter stamcellebehandling på norske sykehus i tråd med nasjonal medisinsk ekspertise.

Dette gjelder pasienter som faller utenfor studien i Bergen.

Helseminister Ingvild Kjerkol (Ap) råder Stortinget å avslå.

Hun begrunner det med at det ikke er godt nok dokumentert at stamcellebehandling oppfyller kravene for innføring i det offentlige helsevesenet, herav spesialisthelsetjenesten, mye på grunn av at RAM-MS-studien i Bergen ikke er ferdig.

Hun påpeker at det er helseforetakene som avgjør hvilken medisinsk behandling som til enhver tid skal gis pasientene. Hun mener også at pasienter som medisinsk blir vurdert til å trenge stamcellebehandling, kan få dette i dag som utprøvende behandling.

Foreløpig dato for behandling på Stortinget er 8. desember 2023.

Les hele forslaget fra Frp og anbefalingen fra helseministeren i faktaboksen under:

Jeg (Ingvild Kjerkol, helse- og omsorgsminister, journ.anm.) viser til brev fra Stortingets helse- og omsorgskomite datert 29. september 2023, vedlagt representantforslag fra representantene Bård Hoksrud, Sylvi Listhaug, Morten Wold, Gisle Meininger Saudland, Dagfinn Henrik Olsen og Silje Hjemdal om å tilby MS-pasienter stamcellebehandling på norske sykehus.

Representantene fremmer tre forslag:

1. Stortinget ber regjeringen orientere Stortinget om fremdrift og finansiering for den nasjonale RAM-MS-studien på stamcellebehandling, i tråd med Stortingets vedtak ved behandlingen av Representantforslag 221 S (2020–2021)(vedtak nr. 991 (2020– 2021)).

2. Stortinget ber regjeringen komme tilbake til Stortinget med en plan for hvordan alvorlig syke pasienter som faller utenfor RAM-MS-studien, kan tilbys stamcellebehandling gjennom unntaksordningen, når nasjonal medisinsk ekspertise anbefaler slik behandling.

3. Stortinget ber regjeringen sørge for at det innføres stamcellebehandling for MS-pasienter i norske sykehus i tråd med faglige anbefalinger fra nasjonal medisinsk ekspertise, for pasienter som ikke kan inkluderes i RAM-MS-studien.

Jeg vil først understreke at jeg deler representantenes engasjement for personer med multippel sklerose (MS). Folk skal ha trygge og gode helse- og omsorgstjenester uavhengig av økonomi og bostedsadresse. Og vi tar i bruk nye behandlingsmetoder.

Hvorvidt nye metoder kan tas i bruk i den offentlige helsetjenesten avhenger av om det kan dokumenteres at de er trygge, at de bringer nytte for pasienten, og at de er kostnadseffektive sammenlignet med tilgjengelig behandling.

Denne vurderingen av nye behandlingsmetoder gjøres på en systematisk måte gjennom system for Nye metoder, uavhengig av diagnose eller metode.

Prioriteringskriteriene nytte, alvorlighet og ressursbruk, som Stortinget har sluttet seg til, ligger til grunn for den endelige vurderingen.

Alle kan sende inn forslag om metodevurdering for innføring av metoder i spesialisthelsetjenesten gjennom å fylle ut et forslagsskjema.

De regionale helseforetakene beslutter hvilke behandlingsmetoder som skal inngå i spesialisthelsetjenestetilbudet, noe Stortinget har sluttet seg til.

Beslutningene treffes på grunnlag av faglige vurderinger og basert på tilgjengelig kunnskap. Tilbudet som gis til pasienter og brukere skal være forsvarlig.

De regionale helseforetakene arbeider med å redusere saksbehandlingstiden i system for Nye metoder, for eksempel der prosessene kan effektiviseres eller forenkles. De regionale helseforetakene er samtidig lovpålagt å innrette sitt tilbud i tråd med prioriteringskriteriene. Derfor må effekt, sikkerhet og kostnadseffektivitet kunne dokumenteres med vitenskapelig robuste metoder.

Kliniske studier av god kvalitet bidrar nettopp til et solid beslutningsgrunnlag. Stamcellebehandling for pasienter med MS ble først vurdert i system for Nye metoder i 2016.

På bakgrunn av en fullstendig metodevurdering fra Folkehelseinstituttet (FHI) og en anbefaling fra Nasjonal kompetansetjeneste for MS, besluttet Beslutningsforum at alle pasienter som får tilbud om autolog stamcelletransplantasjon i Norge skulle være omfattet av en klinisk studie. Dette var bakgrunnen for den nasjonale studien RAM-MS, som startet opp i 2018.

I 2021 bestilte system for Nye metoder en oppdatert kartlegging av dokumentasjon. FHI gjennomførte en forenklet metodevurdering som viste at det var én fullført studie som hadde flere metodiske svakheter, og at det var flere pågående studier. I lys av det ansvaret som Stortinget har gitt de regionale helseforetakene, vil det ikke være riktig om Stortinget beslutter at enkelte pasienter skal kunne få en konkret behandling som per i dag ikke er vurdert å oppfylle kravene for innføring i den offentlige helsetjenesten.

Det er viktig å understreke at det har skjedd en stor utvikling for pasienter med MS de siste årene. Det har kommet mange nye legemidler i behandlingen av MS. Flere pasienter får mer effektiv behandling, og denne høyeffektive behandlingen settes i gang raskere enn før. Mange pasienter med MS har derfor god nytte av de nye legemidlene, som bremser utvikling av alvorlig sykdom og dermed bedrer prognosen.

Jeg har bedt Helse Vest RHF innhente oppdatert status for RAM-MS studien. Helse Vest RHF har vært i dialog med Helse Bergen HF og styringsgruppen for RAM-MS-studien, som har oversendt departementet sine vurderinger. Disse inngår i svarene under.

Forslag:

1: Stortinget ber regjeringen orientere Stortinget om fremdrift og finansiering for den nasjonale RAM-MS-studien på stamcellebehandling i tråd med Stortingets vedtak ved behandlingen av Representantforslag 221 S (2020-2021) (vedtak nr. 991 (2020-2021))

.Den nasjonale studien er en multisenterstudie med fire regionale sentre i Norge, to regionale sentre i Sverige, ett senter i Danmark og ett i Nederland. Studien ledes fra Helse Bergen HF, Haukeland universitetssykehus. Styringsgruppen for RAM-MS studien oppgir at 88 pasienter med attakkpreget MS er inkludert i studien Etter planen vil totalt 100 pasienter inkluderes. Studien kan forventes ferdig inkludert i mai/juni 2024 dersom inklusjonen fortsetter i samme tempo. Alle studiepasienter følges i to år, og studiedataene er planlagt gjort opp og publisert i mai/juni 2026. Hvis statistisk styrke tillater det, oppgir styringsgruppen at resultatene kan publiseres tidligere.

Av de inkluderte pasientene er så langt 78 av 88 pasienter fra Norge. Dette er ifølge styringsgruppen betydelig flere enn forventet ved studiestart, da ble det anslått 50 norske pasienter. Årsaken er lav studieinklusjon fra de utenlandske studiesentrene, i hovedsak på grunn av langvarig pause i stamcelletransplantasjonstilbudet under koronapandemien. I RAM-MS betaler utenlandske studiesentre studiebehandlingen selv, inkludert den halvdelen av studiepasientene som får autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (aHSCT). Det økte antallet norske studiepasienter har gitt økte studiekostnader.

Tilleggsbevilgningen til studien på 20 mill. kroner gjennom Program for klinisk behandlingsforskning i spesialisthelsetjenesten, etter Stortingets behandling av statsbudsjettet for 2021, gjorde at flere norske pasienter kunne inkluderes.

Som oppfølging av representantforslag 221 S (2020-2021) (vedtak nr. 991 (2020-2021)), ba departementet i tillegg til oppdragsdokumentet for 2021 – om at de regionale helseforetakene skal sikre at pasienter med MS får god informasjon om muligheten for å delta i klinisk utprøving av stamcellebehandling i Norge. De ble i tillegg bedt om å vurdere strategier for å øke antall pasienter som deltar i RAM-MS-studien. Resultatet av det siste kommer frem av styringsgruppens orientering gjengitt over.

Med hensyn til å sikre bedre informasjon om kliniske studier for pasienter med MS, ble det i årlig melding til departementet vist til at dette var fulgt opp gjennom styringslinjen til helseforetakene. Helse Vest RHF viste i tillegg til at forskningssenter for klinisk behandling innen nevrologiske sykdommer, NeuroSysMed, Haukeland universitetssykehus og Universitetet i Bergen, sammen har utviklet Med.hjelper – en plattform som skal gi informasjon om kliniske studier til pasienter og pårørende.

De regionale helseforetakenes oppfølging av oppdrag gitt på bakgrunn av tiltak i nasjonal handlingsplan for kliniske studier, vil utover dette bidra til å øke informasjon og rekruttering av pasienter til kliniske studier. Regjeringen er tett på oppfølgingen av disse tiltakene, så vel som handlingsplanen i sin helhet.

Forslag 2:

Stortinget ber regjeringen komme tilbake til Stortinget med en plan for hvordan alvorlig syke pasienter som faller utenfor RAM-MS-studien, kan tilbys stamcellebehandling gjennom unntaksordningen, når nasjonal ekspertise anbefaler slik behandling.

Behandlingsmetoder som er til vurdering i system for Nye metoder skal som hovedregel ikke inngå i tilbudet i spesialisthelsetjenesten. System for Nye metoder har etablert ordninger for å unntaksvis kunne gi enkeltpasienter eller pasientgrupper tilgang til metoder som er til vurdering.

Unntaksordningen gjelder ikke metoder der det foreligger en beslutning fra Beslutningsforum. Stamcellebehandling ble tilbudt gjennom unntaksordningen i perioden 2015-2016, det vil si i påvente av metodevurderingen fra FHI. Behandlingen kan ikke tilbys MS-pasienter via unntaksordningen, da den ikke er under vurdering i system for Nye metoder.

Den kan imidlertid tilbys som utprøvende behandling, i tråd med de nasjonale prinsippene for utprøvende behandling. Når resultatene fra RAM-MS studien foreligger, kan det være aktuelt å vurdere om behandlingen skal innføres som ordinær behandling – og da gjennom en ny vurdering i System for Nye metoder.

Forslag 3:

Stortinget ber regjeringen sørge for at det innføres stamcellebehandling for MS-pasienter i norske sykehus i tråd med faglige anbefalinger fra nasjonal medisinsk ekspertise, for pasienter som ikke kan inkluderes i RAM-MS studien.

Jeg vil understreke at det ikke er regjeringen som innfører behandlingsmetoder i norske sykehus. Beslutninger om innholdet i spesialisthelsetjenestetilbudet ligger innenfor de regionale helseforetakenes sørge-for-ansvar. Igjen vil jeg vise til prinsippene for prioritering som Stortinget har sluttet seg til, og de faglige vurderingene som er gjort i denne saken.

Beslutninger i system for Nye metoder kan revurderes dersom det tilkommer ny informasjon av relevans for å belyse nytte, sikkerhet og kostnadseffekt av en metode. Jeg oppfatter at dokumentasjonsgrunnlaget i denne saken er i utvikling, og har tillit til at helseforetakene og fagmiljøene tar sitt ansvar for et best mulig behandlingstilbud for MS i Norge.

Styringsgruppen for RAM-MS-studien har i sin orientering til departementet oppgitt at det er konsensus i det nevrologiske fagmiljøet om at det er behov for å kunne tilby aHSCT til enkeltpasienter med attakpreget MS som ikke fyller inklusjonskriteriene i RAM-MS studien.

Dette er unntak som gjøres ved særskilt aggressiv sykdomsaktivitet, når etablert behandling er kontraindisert eller ikke tolereres på grunn av bivirkninger og/eller det er grunn til å tro, med bakgrunn i dokumentasjon, at effekten av aHSCT-behandling vil være vesentlig større enn for gruppen som helhet. Pasientene må også antas å tolerere behandlingen. Slike pasienter er vurdert og gitt behandling ved Helse Bergen HF, Haukeland universitetssykehus.

Styringsgruppen oppgir at noen pasienter med MS de senere årene også har fått stamcelletransplantasjon ved Oslo universitetssykehus HF. Det er altså ikke slik at ingen pasienter får tilbud om stamcellebehandling som utprøvende behandling utenom RAM-MS-studien, men dette gjøres etter en individuell vurdering.

Jeg er informert om at den relative andelen MS-pasienter som har mottatt aHSCT i Norge ikke er vesentlig forskjellig fra Sverige eller Danmark. Det understrekes at øvrige offentlige helsetjenester i Europa heller ikke tilbyr behandlingen til en større andel MS-pasienter enn hva som er tilfellet i Norge. Styringsgruppen for studien antar at dette henger sammen med dokumentasjonsgrunnlaget. Inntil dokumentasjonen fra RAM-MS-studien foreligger, vurderer derfor fagmiljøet ved Helse Bergen HF, Haukeland universitetssykehus, at totalt antall MS-pasienter med indikasjon for aHSCT fortsatt vil være lavt.

Dermed er det tilstrekkelig kapasitet ved Helse Bergen HF; Haukeland universitetssykehus, til å behandle disse. Helse Vest RHF støtter fagmiljøets vurdering og mener at behandlingen er tilgjengelig for aktuelle pasienter.

Jeg mener at det vil være uklokt å gå imot disse vurderingene og støtter derfor ikke representantenes forslag.

LES MER: